Terapia avançada para tratar fibrose cística é incorporada ao SUS

Demanda dos pacientes desde 2019, uma terapia avançada e considerada a mais moderna para o tratamento de fibrose cística foi incorporada para oferta gratuita pelo Sistema Único de Saúde (SUS) após assinatura de convênio nesta sexta-feira, 17. Enviado para consulta pública Isso é divulgado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia (Conitec) no ano passadoTrikafta é indicado para pacientes com mais de 6 anos de idade diagnosticados com pelo menos uma mutação do condição genética rara que afeta os pulmões e o pâncreas – e pode levar à morte –.

A terapia tripla, uma combinação de Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor, foi aprovada nos Estados Unidos há cinco anos e mais de 60 países utilizam o medicamento. Segundo a empresa de biotecnologia Vertex, o Brasil é o primeiro país da América Latina a oferecer o medicamento no sistema público. A entrega ao Ministério da Saúde, para posterior transferência aos centros de referência, deverá ocorrer nas próximas semanas.

A estimativa é que 1.700 pacientes serão beneficiados ao incorporar o medicamento, que é indicado para pessoas com diagnóstico de pelo menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR (regulador de condutância transmembrana da fibrose cística). No Brasil, pelo menos 6,2 mil pessoas convivem com a doença.

“O anúncio da nova terapia, agora disponível no Brasil pelo Sistema Único de Saúde (SUS), marca um avanço significativo, trazendo uma nova opção terapêutica para pacientes com fibrose cística e seus familiares”, afirma Margareth Dalcolmo, presidente da Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT).

Segundo Margareth, que também é pesquisadora da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz), o medicamento será importante para a saúde dos pacientes como um todo. “A partir de agora, os pacientes elegíveis com 6 anos ou mais têm acesso a um tratamento que, ao atingir a causa da doença, garante melhor qualidade de vida às pessoas com fibrose cística. Médicos de todo o Brasil estão entusiasmados com esta tão esperada notícia.”

Como funciona o medicamento

O Trikafta atua na proteína CFTR, que não funciona corretamente em pacientes com fibrose cística, aumentando sua quantidade e também sua função na superfície celular. O medicamento também contém uma substância que aumenta a capacidade dessa proteína de transportar sal e água para a membrana celular.

Assim, numa ação conjunta, os componentes do medicamento ajudam a processo de hidratação e limpeza do muco característico da doença que se forma nas vias aéreas.

Fibrose cística

Doença genética rara que afeta mais de 92 mil pessoas em todo o mundo, a fibrose cística é uma condição progressiva que se caracteriza pela formação de muco espesso e pegajoso responsável por infecções pulmonares crônicas, danos pulmonares e morte. No Brasil, a expectativa de vida dos pacientes gira em torno de 21 anos.

A condição se manifesta quando há mutações no gene CFTR herdadas pela criança do pai e da mãe, causando um fluxo inadequado de sal e água para dentro e para fora das células de diferentes órgãos.

É por isso que, além dos pulmões, também podem ser afetados o fígado, o pâncreas, o trato gastrointestinal, os seios nasais, as glândulas sudoríparas e o aparelho reprodutor.