Medicamento de R$ 17 milhões para doença rara tem…

Considerado um dos medicamentos mais caros da atualidade e centro das discussões sobre a oferta de tratamento para pessoas que convivem com doenças raras, Elevidysda farmacêutica Roche, teve seu registro aprovado para crianças de 4 a 7 anos com Distrofia muscular de Duchenne nesta segunda-feira, 2, pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A liberação foi excepcional devido à gravidade da doença e à falta de outros tratamentos para a condição. A droga – que tem custo de R$ 17 milhões por aplicação – é o primeira terapia genética aprovada para a população infantil impactada pela doença genética que afeta a capacidade de locomoção, causando também problemas cardíacos e respiratórios.

O delandistrogênio moxeparvoveque, conhecido comercialmente como Elevidys, só pode ser indicado para crianças dessa faixa etária que ainda conseguem andar sem auxílio de andador e que não necessitam de cadeira de rodas. Isto porque a distrofia muscular de Duchenne leva ao enfraquecimento dos músculos do corpo que, com o tempo, também se deterioram.

Tipicamente diagnosticada em crianças de 3 a 6 anos, a doença é causada por uma falha genética que faz com que o paciente não possua uma proteína chamada distrofina, essencial para o funcionamento das células musculares. A gravidade é causada não só pela perda de movimento, que leva a quedas constantes, mas também por afetar o aprendizado, além de causar problemas na musculatura cardíaca e no aparelho respiratório.

Segundo a agência, o medicamento é contraindicado para pacientes com perda de parte do cromossomo “nos exons (região específica do DNA) 8 e/ou 9 do gene DMD ou com títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral”.

“Para pacientes com mais de 7 anos e que perderam a capacidade de locomoção funcional, mesmo que com algumas dificuldades ou limitações, os dados disponíveis são limitados e ainda não são suficientes para verificar o benefício do uso do produto”, informou, em uma nota, a agência.

O medicamento é uma terapia avançada que utiliza um vetor viral para substituir a proteína relacionada à doença (distrofina) que apresenta mau funcionamento ou está ausente no corpo da pessoa. Administrada em dose intravenosa única, a terapia restaura a função muscular de pacientes.

Judicialização e suspensão de liminares

Medicamento inovador, mas de alto custo, o Elevidys vinha sendo obtido pelos pacientes por meio de liminares por não ser oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS) e está entre os medicamentos que alimentam o debate sobre impactos da judicialização no sistema de saúde.

Em agosto deste ano, o Supremo Tribunal Federal (STF) determinou a suspensão das decisões de compra do medicamento pelo Ministério da Saúde e foi iniciado um processo de conciliação entre a secretaria, a Anvisa, a Roche Brasil, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), além dos dois hospitais credenciados para realizar a aplicação no o país.

Naquela época, havia 55 ações vendidas a descoberto, das quais 13 tinham decisões pró-oferta e 11 aguardavam compra. O valor para cumprimento das liminares foi calculado em R$ 252 milhões e a proposta era negociar um acordo com o laboratório.