Anvisa aprova primeiro medicamento oral para tratamento de doença rara no sangue – Jornal Estado de Minas

SÃO PAULO, SP (FOLHAPRESS) – A ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou nesta segunda-feira (27) o primeiro medicamento oral para HPN (Hemoglobinúria Paroxística Noturna), uma doença rara do sangue.

Segundo o Ministério da Saúde, a HPN tem incidência anual estimada em 1,3 novos casos a cada 1 milhão de pessoas. Hoje, o único tratamento disponível é administrado com a inserção de uma agulha na veia ou no tecido adiposo sob a pele.

O novo medicamento oral, denominado Fabhalta, será disponibilizado aos pacientes através de hospitais, clínicas especializadas ou instituições qualificadas. Não estará disponível em farmácias.

Com a aprovação da Anvisa, o tratamento desenvolvido pela Novartis Brasil precisa passar pela etapa de definição de preços, realizada pela CMED (Câmara de Regulação de Mercado), órgão vinculado ao Ministério da Saúde que regula os preços dos medicamentos no Brasil.

O tratamento estará disponível para comercialização somente após a conclusão deste processo de precificação. Por isso, a Novartis diz não ter estimativa de valor para venda no Brasil.

No segundo semestre de 2025, a empresa entrará com pedido de inclusão do medicamento no SUS (Sistema Único de Saúde). Depois disso, a Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias) terá 180 dias para analisar o pedido. Esse prazo, segundo o Ministério da Saúde, pode ser prorrogado por mais 90 dias, quando as circunstâncias exigirem.

HPN é uma anemia hemolítica crônica causada por um defeito na membrana dos glóbulos vermelhos (glóbulos vermelhos que transportam oxigênio dos pulmões para os tecidos e órgãos do corpo).

Devido a uma mutação genética que nasce com a pessoa, a condição faz com que as hemácias sejam fabricadas sem uma camada protetora essencial, o que as torna vulneráveis ​​ao ataque do sistema complemento, parte do sistema imunológico que, em pessoas saudáveis, atua na defesa contra infecções.

“No caso da NPH, o complemento destrói glóbulos vermelhos defeituosos na circulação, processo conhecido como hemólise, causando fadiga intensa, dor e até complicações graves, como trombose, principal causa de morte nesses pacientes”, diz Hematologia Chefe do Serviço de Hematologia da Beneficência Portuguesa de São Paulo, Phillip Scheinberg.

O médico explica que o medicamento aprovado nesta segunda-feira pela Anvisa bloqueia as proteínas do sistema complemento e evita a destruição das hemácias. Em testes clínicos, os pacientes tratados com cloridrato de iptacopana? Nome comercial de Fabhalta? Não desenvolveram anemia e os sintomas da doença foram controlados.

A Anvisa já aprovou outros dois medicamentos para NPH: Eculizumabe e Ravulizumabe. O hematologista Rodolfo Cançado, professor assistente da Santa Casa de São Paulo, afirma que Fabhalta tem todas as vantagens dos tratamentos já oferecidos, mas além disso, o novo remédio permite maior qualidade de vida ao paciente, que não precisaria ir ao tratamento Centro para receber tratamento.

“O medicamento é um tratamento oral usado duas vezes ao dia. Não seria necessário ir a um centro de referência para infusão intravenosa. Além disso, esse medicamento é mais eficaz do ponto de vista do controle da anemia”, completa.

Pelo SUS, os pacientes podem ter acesso ao eculizumabe, que é aplicado a cada 14 dias em uma unidade de saúde. Em novembro de 2024, a Folha divulgou um estudo sobre o caminho que os pacientes precisam percorrer para ter acesso ao tratamento. A pesquisa mostrou que a distância média do local onde residem os pacientes até os centros de tratamento foi de 101,1 km.

Houve variação significativa conforme as regiões do Brasil, quanto maiores as distâncias no Norte (615,9 km) e Nordeste (144,4 km). Os participantes das regiões Centro-Oeste, Sul e Sudeste tiveram que percorrer em média 86,4 km, 64,4 km e 37,1 km, respectivamente.

O ravulizumabe, de aplicação bimestral, teve recomendação favorável da Conitec no ano passado para ser incorporado ao sistema público de saúde, mas ainda não está disponível.

O Ministério da Saúde refere que em 2024 foi realizada uma consulta pública sobre o PCDT (protocolo clínico e orientações terapêuticas) que orienta o diagnóstico, monitorização e tratamento da NPH e que inclui a incorporação do ravilizumab. Agora as informações estão sendo analisadas pela equipe técnica da Conitec.

“Nesta fase de avaliação técnica é verificada a conformidade e o conteúdo dos dados apresentados. Na sequência, as contribuições serão apresentadas durante a reunião da Conitec, que emitirá a recomendação final durante a mesma reunião. próximas reuniões”, diz a pasta, em nota.

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O único tratamento curativo da NPH é o transplante de medula óssea, mas não está indicado por ser um procedimento agressivo e de alta mortalidade.