Anvisa aprova registro do primeiro medicamento para distrofia muscular de Duchenne – Jornal Estado de Minas

SÃO PAULO, SP (FOLHAPRESS) – A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) concedeu o registro de comercialização do Elevidys (delandistrogênio moxeparvoveque) no Brasil à farmacêutica Roche.

A subvenção é a título excepcional, sob condições de monitorização a longo prazo dos dados dos pacientes tratados para confirmar a eficácia e segurança do produto.

Após o registro, a Roche deverá apresentar a proposta de definição de preços à CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) para análise e aprovação.

A farmacêutica afirmou, em comunicado, que está empenhada em dialogar e colaborar com as autoridades para construir caminhos viáveis ​​para que esta e outras terapias avançadas estejam disponíveis, de forma sustentável, no país.

Fabricado pela Sarepta Therapeutics e vendido por US$ 3,2 milhões (cerca de R$ 19,5 milhões), o Elevidys é o primeiro medicamento de terapia genética aprovado no Brasil para tratar crianças de 4 a 7 anos com DMD (DMD). Duchenne). Até então, o uso de alguns corticoides para retardar a progressão da fraqueza muscular era o único tratamento disponível no país.

A autorização de registo abrange uma indicação restritiva, exclusivamente para pacientes ambulatoriais, ou seja, aqueles que conseguem andar de forma independente, sem uso contínuo de dispositivos de assistência como cadeiras de rodas ou andadores, e com idade entre 4 e 7 anos. Neste público, os benefícios do Elevidys demonstram melhora significativa na postura em pé, na caminhada e na subida de escadas.

Para maiores de 7 anos que perderam a capacidade de mobilidade funcional, mesmo que com algumas dificuldades ou limitações, os dados disponíveis são limitados e insuficientes para verificar o benefício da utilização do produto.

Os efeitos adversos mais comuns observados nos pacientes que usaram Elevidys foram vômitos, náuseas, lesão hepática aguda, febre e trombocitopenia (redução de plaquetas no sangue). Portanto, como medida de gerenciamento de risco, a função hepática deve ser monitorada antes do tratamento e semanalmente, nos primeiros três meses após a administração.

DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

É uma doença neurodegenerativa genética rara, que se baseia na ausência da proteína distrofina. É herdada maternamente, ligada ao cromossomo X, ou seja, as mutações são transmitidas através da carga genética da mãe. Afeta crianças do sexo masculino – segundo a literatura médica mundial, um em cada 2.500 a 3.200 meninos nascidos vivos. Não há cura.

As manifestações clínicas da distrofia surgem a partir dos três ou quatro anos de idade, quando há uma sucessão de quedas. Há dificuldade para subir escadas, correr e levantar do chão, por exemplo.

Associado ao agravamento há enfraquecimento da musculatura respiratória e acessória do tórax. Essas crianças, principalmente a partir da segunda década de vida, iniciam um processo de restrição da caixa torácica, que compromete a qualidade da respiração e culmina na necessidade de suporte ventilatório por meio de ventilação não invasiva (equipamento denominado bipap). Inicialmente é prescrito à noite, quando o processo é mais intenso. Com o passar do tempo, torna-se necessário utilizar o equipamento também durante o dia.

Outro comprometimento é o dos músculos cardíacos, que pode ocorrer na primeira década de vida. O controle é feito com uso de medicamentos cardioprotetores, a partir da segunda década.

Aplicado em dose única, o Elevidys foi aprovado em 2023 nos Estados Unidos pela FDA (American Food and Drug Administration) para pacientes de 4 e 5 anos. A autorização foi concedida com base em ensaios clínicos de fase 1 e 2, que indicaram aumento da proteína microdistrofina em crianças desta faixa etária em tratamento.

A medicação é intravenosa, com quantidade ajustada de acordo com o peso da criança. Segundo a Anvisa, o Elevidys só deve ser administrado sob supervisão de profissional capacitado, em ambiente hospitalar.

TERAPIA NÃO É FORNECIDA PELO SUS

Para ser disponibilizado pelo SUS (Sistema Único de Saúde), além do registro na Anvisa e do preço máximo estabelecido pela CMED, qualquer medicamento deve ser avaliado pela Conitec (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao Sistema Único de Saúde).

A CMED é responsável por definir o preço máximo que pode ser cobrado no mercado, além do valor máximo de venda ao governo.

A análise envolve aspectos como eficácia, precisão, efetividade e segurança. Além disso, são avaliados os benefícios e custos em comparação com as tecnologias existentes, bem como o impacto orçamentário para o SUS. A recomendação também inclui pesquisas sobre como a tecnologia é disponibilizada e o acompanhamento dos pacientes atendidos na rede pública.

Em relação à distrofia muscular de Duchenne, o Ministério da Saúde vem acompanhando o desenvolvimento de tecnologias, com potencial para trazer alternativas de tratamento para quem convive com a doença.

Este ano, foram encontrados outros 16 medicamentos em desenvolvimento (em fase de estudos clínicos) para tratar a doença.