Terapia genética falciforme oferece ‘vida normal’ para menino de 12 anos em DC

A espera está quase acabando para Deborah Cromer e seu filho de 12 anos, Kendric. Neste outono, o garoto de DC se tornará o primeiro de muitos a receber uma terapia genética inovadora destinada a curar sua doença falciforme.

A doença é uma doença hereditária do sangue que faz com que os glóbulos vermelhos redondos se transformem em forma de lua crescente. Essas células bloqueiam o fluxo sanguíneo, causando dor debilitante e danos graves aos órgãos. A dor é a marca registrada da anemia falciforme, com episódios periódicos chamados de crises.

“Às vezes eles podem ser afiados e sentir que algo está me mordendo, como um tubarão”, disse Kendric à WTOP. “Às vezes parece que estou queimando ou sendo atropelado por um veículo de quatro rodas.”

Os médicos diagnosticaram Kendric quando ele era recém-nascido. Ao longo dos anos, suas crises causaram muitas visitas ao pronto-socorro e internações hospitalares de longo prazo.

Eles também reduziram sua frequência à escola. Mas Kendric, que quer ser geneticista, é um excelente aluno.

Atividades comuns para crianças, como praticar esportes coletivos e andar de bicicleta com os amigos, trazem consequências, disse sua mãe.

“Ele tropeçou nos próprios pés em janeiro e acabou hospitalizado”, disse Cromer. “Ele não esfolou nada. Mas o golpe da queda fez com que seu corpo entrasse em uma crise de dor muito forte.”

Kendric já fazia parte de um ensaio médico para encontrar uma cura para a doença, quando a Food and Drug Administration aprovou dois tratamentos importantes em dezembro.

O tratamento visa modificar geneticamente as células-tronco de Kendric, fazendo com que produzam mais glóbulos vermelhos normais. As células saudáveis ​​reprogramadas poderiam ajudar a reduzir o número de células falciformes, encerrando as crises e abrindo a porta para uma “vida mais normal”.

“Meu marido e eu estamos maravilhados com o fato de estarmos vendo isso agora”, disse Cromer sobre o avanço médico. “Mal posso esperar para ver, sem dor, que tipo de criança ele se tornará.”

Kendric foi escolhido para receber o tratamento porque tem um longo histórico de crises, muitas visitas ao hospital e seu seguro cobre o alto preço, disse o Dr. Andrew Campbell, médico de Kendric e diretor do programa de células falciformes do Children’s National Hospital.

Os pacientes elegíveis também devem ter 12 anos ou mais.

“É uma virada de jogo”, disse Campbell sobre a terapia. “Eles não precisam mais tomar medicamentos porque estão andando por aí, permitindo que as células-tronco façam o trabalho por eles.”

Aproximadamente 100.000 pessoas nos EUA têm atualmente a doença falciforme, de acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças. A maioria deles são negros.

Kendric está atualmente recebendo terapias experimentais iniciais para preparar seu corpo para o outono, quando receberá o tratamento completo.

“A esperança é que ele seja funcionalmente curado”, disse Campbell.

No que diz respeito ao que é uma “vida normal” para Kendric, suas expectativas são as que você esperaria de uma criança de 12 anos.

“Parece que estou saindo com meus amigos e podendo jogar”, disse Kendric. “Ir para o ensino médio e para a faculdade, é isso que [a normal life] parece.”

Campbell e sua equipe do Children’s National só poderão administrar a terapia de ponta a 10 pacientes por ano no programa piloto.

Mas outras famílias ansiosas pela terapia já estão fazendo fila.

“Temos famílias que querem que isso aconteça”, disse Campbell. “É uma vitória para a ciência e uma vitória para os nossos pacientes.”

A mãe de Kendric incentiva outros pais com filhos com doença falciforme a reavaliarem o tratamento se estiverem apreensivos com isso.

“É difícil para nós, como pais, ver nossos filhos passarem por essas coisas”, disse ela. “Chorei quase todos os dias desde que Kendric foi aprovado porque estou muito animado com o que o futuro reserva para nossa família.”