Registro do medicamento Elevidys só depende do laboratório Roche, afirma especialista da Anvisa – Notícias

15/10/2024 – 19h50

Em debate realizado na Câmara sobre o registro do medicamento Elevidys para distrofia muscular de Duchenne, a especialista em regulamentação da Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa) Renata Miranda disse que a conclusão do processo depende exclusivamente do laboratório. A Roche, empresa responsável pelo medicamento no Brasil, deverá apresentar à agência um plano de monitoramento de longo prazo para os pacientes que recebem a terapia. Segundo o especialista, só falta esta etapa de registro do produto.

Renata Miranda destacou que Elevidys é uma terapia genética. Por se tratar de uma tecnologia nova, ainda não são conhecidos os efeitos a longo prazo da sua utilização. Daí a necessidade de monitorar os pacientes tratados.

“Estamos falando de um produto que é um gene. É uma injeção única, vai ser incorporada nas células”, explicou. “Este produto requer estudos de monitoramento de segurança e eficácia. Portanto, precisamos ter o compromisso da empresa de que isso seja feito aqui no nosso país.”

O especialista explicou que a Elevidys usa partes de um adenovírus para entregar ao músculo o gene que falta aos pacientes com doença de Duchenne. Este gene, uma vez introduzido no organismo, não pode mais ser removido.

Tanto o representante da Anvisa quanto o especialista em distrofia muscular, Luis Fernando Grossklauss, afirmaram que o Elevidys não cura a distrofia de Duchenne, mas interrompe a progressão da doença. Segundo a neuropediatra, por volta dos 10 anos, os pacientes com Duchenne costumam parar de andar. Apresentam então graves problemas respiratórios, que levam à morte.

Como o medicamento é muito novo, ainda não é possível saber como será a evolução dos pacientes no longo prazo, como explica Luis Fernando Grossklauss. Nos Estados Unidos, onde foi registado pela primeira vez para uso comercial, foi aplicado apenas em cerca de 150 crianças.

“Acho que o Elevidys é um medicamento promissor, que realmente visa estabilizar a doença. É claro que quanto mais cedo você tomar, mais benefícios a criança terá. Agora, se este medicamento manterá sua função por dez, 15, 20 anos ou por toda a vida, ainda não conseguimos responder”, disse Grossklauss.

Pai de um paciente com distrofia muscular de Duchenne tratado com Elevidys, Erick Cavalcanti relatou que, três meses após receber o medicamento, seu filho teve redução de 70% no nível de proteínas que indicam inflamação no organismo. Além disso, nos testes de função motora a criança apresentou uma melhora entre 50 e 60%.

Quanto aos efeitos colaterais, Erick Cossa disse que foram leves, como febre e náusea. O pai, que também é médico, afirmou ainda que, nos Estados Unidos, houve poucos pacientes com reações graves e nenhuma criança morreu em decorrência da medicação.

Segundo o especialista Luis Fernando Grossklauss, nos primeiros três dias após a aplicação da terapia, os efeitos colaterais mais comuns são vômitos, náuseas, dores no corpo e taquicardia. O médico esclareceu que esses efeitos adversos são uma reação ao vírus usado como vetor e podem ser tratados com medicamentos comuns.

Reações adversas mais graves podem surgir a partir da quarta semana após o uso de Elevidys, segundo a neuropediatra. Neste momento, o paciente pode apresentar condições como fraqueza muscular, miocardite ou miosite autoimune. Nesse caso, o tratamento recomendado seria o uso de corticosteróides. Se a criança não melhorar, será necessária uma transfusão de plasma.

O deputado Max Lemos (PDT-RJ) disse que enviará solicitação ao laboratório Roche para definir prazo para resposta à solicitação da Anvisa de apresentação do plano de monitoramento de longo prazo dos pacientes tratados com Elevidys. O parlamentar foi o autor do pedido de realização da audiência pública, realizada pela Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência.

Relatório – Maria Neves
Edição – Ana Chalub