Terapia genética da Pfizer para hemofilia A é bem-sucedida em teste em estágio final

Pfizer na quarta-feira disse que sua terapia genética experimental para um distúrbio genético raro de coagulação sanguínea conseguiu um grande ensaio em fase finalabrindo caminho para uma possível aprovação.

O tratamento para a hemofilia A pode se tornar a segunda terapia genética da empresa a entrar no mercado dos EUA, depois do Beqvez, que foi liberado em abril para um tipo menos comum de distúrbio hemorrágico chamado hemofilia B.

A Pfizer está co-desenvolvendo a terapia com Sangamo Terapêutica, cujas ações fecharam quase 40% mais altas na quarta-feira após a divulgação dos dados, antes de reduzir alguns desses ganhos. As ações da Pfizer fecharam em alta de mais de 1%.

A Pfizer está entre os vários fabricantes de medicamentos que investem no campo de rápido crescimento das terapias genéticas e celulares – tratamentos únicos e dispendiosos que têm como alvo a fonte genética ou a célula de um paciente para curar ou alterar significativamente o curso de uma doença. Alguns especialistas da indústria da saúde prevêem que essas terapias substituirão os tratamentos tradicionais ao longo da vida que os pacientes tomam para gerir doenças crónicas.

A hemofilia A é uma doença vitalícia causada pela falta de uma proteína de coagulação sanguínea chamada fator VIII. Sem proteína suficiente, o sangue não consegue coagular adequadamente, aumentando o risco de sangramento espontâneo e sangramento grave após a cirurgia. A condição ocorre em cerca de 25 em cada 100 mil nascimentos masculinos em todo o mundo, disse a Pfizer em comunicado, citando dados.

A Pfizer disse que seu tratamento único reduziu significativamente o número de episódios hemorrágicos anuais em pacientes com hemofilia A moderadamente grave a grave, da semana 12 até pelo menos 15 meses. A empresa disse que o medicamento também teve um desempenho melhor do que o tratamento padrão atual para a doença, que consiste em infusões de rotina que substituem a proteína Fator VIII.

“Para as pessoas que vivem com hemofilia A, o impacto físico e emocional da necessidade de prevenir e tratar episódios hemorrágicos através de infusões ou injeções intravenosas frequentes não pode ser subestimado”, disse o Dr. Andrew Leavitt, investigador principal do ensaio, num comunicado.

A Pfizer disse que o estudo está em andamento e apresentará dados adicionais nas próximas reuniões médicas.

Se aprovada, a terapia da Pfizer competirá com BioMarin Farmacêuticaé o tratamento único Roctavian. A terapia da BioMarin teve um lançamento lento desde que foi aprovada nos EUA no ano passado, levantando questões sobre quantos pacientes tomariam o medicamento da Pfizer se este entrasse no mercado.

BioMarin é supostamente considerando se deve ou não alienar sua terapia para hemofilia A, que custa US$ 2,9 milhões.